日前，辉瑞（Pfizer）宣布，BASIS 关键临床 3 期试验已达到其主要终点。数据显示，与预防和按需治疗静脉注射方案相比，marstacimab 在年化出血率（ABR）上的减少在统计上具有显著性，并在临床上具有相关性。

这预示着，若 marstacimab 获批，其将可能成为首款只需每周一次皮下注射的血友病 B 疗法，同时也是首款按固定剂量给药的血友病 A 或 B 药物。

一时间，引发公众对于血友病及血友病患者诊疗现状的强烈关注，与之相关的血友病患者的生存现状与沉重负担也开始被更多人看见。在中国血友病协作组近 20 年的努力下，2004 年至今，血友病治疗药品可及性大大提高，但患者长期治疗中一直在支付和医保报销方面面临一些问题。

(相关资料图)

中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授指出：" 对血友病患者来说，需要给予定期规律性的替代治疗。从治疗意义上来说，血友病医保政策还有改进空间，成年血友病患者的规律性替代治疗，尚未涵盖在国家医保目录，医保政策如何推进落地进一步减轻患者经济负担是我们应该思考的。"

血友病患者经济负担沉重

血友病是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，患者会终身伴有凝血功能障碍，皮肤、关节、肌肉、黏膜、内脏等都有可能发生反复自发性出血，致残率高，严重影响正常的成长、学习、工作和生活，因此又被称为 " 玻璃人 "。

根据最新《血友病治疗中国指南（2020 年版）》，随着医疗保险和药品供应条件的改善，我国已具备血友病预防治疗的基本条件，在发生第一次关节出血或者严重肌肉出血或颅内出血或其他危及生命的出血即应开始预防治疗。但我国血友病致残率高达 70%，三分之二的患者到了成年以后，都会有关节肌肉致残，影响正常的生活和工作能力。

我国血友病患者的生存、诊疗现状亟需得到关注和提升。

近几年，血友病患者治疗需求发生了变化，患者对治疗的需求从不死不疼转变到不残，从按需治疗转变为规律性因子替代治疗、终身治疗，在药品、诊疗、护理、患教、支付、心理等六大方面都存在着亟待满足的需求。

同时，血友病患者也面临着巨大的经济压力。杨仁池教授进一步指出：" 如果没有医保报销，很多人终身用药是用不起的。各地医保政策落地也有差异，报销比例高低不同，有的一年仅有一两万元，这对于血友病患者来说是不够的。"

多方合作构建多层次医疗保障体系

那么就当下而言，如何解决血友病患者医疗费用负担重的问题。中国血友病协作组经过近 20 年的努力，促进了血友病治疗药物可及性的大大提高，但患者依旧面临支付和医保报销的问题。

杨仁池认为多层次医保体系的基础是国家医保，还包括各种慈善组织，以及打通商业保险等，应该推动多层次保障发展，尤其加大商保的力度。

此外，随着疾病诊疗领域的不断发展及相关药物生命周期的演进，患者和行业对于支付体系的需要也随之变化，提出了新需求，支付手段和方式也需要与时俱进。保障力度更大、保障形式更多元是多层次医保的核心优势，最大化提升治疗可及性的同时，让患者及家属在身体、心理健康、经济负担等方面都获得全面、较大程度的改善。

事实上，目前市面上已经出现了一些解决血友病患者支付难题的项目。日前，为响应国家对于推动创新支付和构建多层次医疗保障体系的号召，医药险综合服务运营商惠医健康官宣上线了血友病医保项目，携手多方，共同探索血友病领域多层次医疗保障体系下的多方共付模式，帮助血友病患者缓解其治疗及用药负担，进一步提升诊疗可及性与规范性。

" 随着我国多层次医疗保障体系的总体框架愈加清晰，从具体操作层面，应该给商保的发展多留一些接口，特别是公立医院的接口，从而更好地发挥商业保险的作用，让多层次的支付体系助力患者用得上药、用得起药。" 辉瑞全球生物制药商业集团中国区副总裁、市场准入负责人钱云表示。